Publication:

The importance of health technology assessment to ensure an efficient and equitable access to high-cost therapies

Según la Organización Mundial de la Salud, el objetivo primordial de los sistemas de salud es mejorar el nivel medio de salud de la población y reducir las desigualdades relacionadas con la salud. Para cumplir este objetivo los decisores deben decidir en qué tecnologías sanitarias invertir y en cuáles no. La evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) ofrece un marco de trabajo para que los decisores asignen los recursos disponibles y establezcan prioridades en base a la evidencia existente. Teniendo en consideración los presupuestos cada vez más ajustados y la cantidad de terapias innovadoras de alto coste que probablemente se lanzarán en los próximos años, es necesario llevar a cabo procesos de ETS robustos y transparentes que valoren todos los aspectos de la enfermedad y considere los puntos de vista de todos los grupos de interés. Así, hemos llevado a cabo tres proyectos para analizar distintos aspectos relacionados con medicamentos innovadores que se han lanzado al mercado recientemente. En el primer estudio combinamos fuentes de información de alta calidad, tanto del mundo real como de ensayos clínicos aleatorios, para evaluar el coste-efectividad de carfilzomib en el tratamiento de pacientes de mieloma multiple. Haciendo uso del potencial de cada una de estas fuentes, demostramos que el reembolso de carfilzomib representa, probablemente, una asignación de recursos eficiente. A pesar de la existencia de fuentes de información de buena calidad, la distribución y uso de los medicamentos innovadores en el mundo real puede no ser ni eficiente ni justo, y esto es precisamente lo que demostramos en los dos estudios posteriores. En el primero vimos que existen desigualdades significativas en la distribución de medicamentos para la osteoporosis en Inglaterra. El caso más llamativo es el de denosumab, un medicamento innovador de alto coste, cuyas prescripciones se concentran de forma desproporcionada entre la población menos desfavorecida. También demostramos la existencia desigualdades importantes en el uso de biosimilares de insulina glargina (también en atención primaria en Inglaterra), a pesar de que se hayan desarrollado guías e iniciativas para promover el uso de biosimilares. En este estudio observamos que los ahorros generados debido al uso de biosimilares de insulina glargina representa únicamente una proporción pequeña respecto a lo que el sistema de salud podría haber ahorrado si el uso de biosimilares fuse mayor. Los resultados de estos dos estudios, por tanto, demuestran que la asignación de recursos puede no ser ni eficiente ni equitativa en el mundo real, y es probable que existan situaciones similares en otras áreas terapéuticas. En definitiva, a pesar de que en muchos casos haya suficiente base científica para ayudar a las autoridades a asignar los recursos disponibles, hemos demostrado que es posible que en el mundo real los recursos no se asignen de manera óptima.

Munduko Osasun Erakundearen arabera, osasun-sistemen helburu nagusia populazioaren batazbesteko osasun maila hobetu eta osasun-desparekotasunak murriztea da. Helburu hau betetzeko osasun-sistemako erabakitzaileek zein osasun teknologiatan inbertitu eta zeinetan ez erabaki behar dute. Honela, osasun teknologien ebaluazioa (OTE) deritzonak, existitzen diren datu eta ebidentzia erabilita, baliabideak esleitu eta lehentasunak ezartzeko metodologia eskaintzen du. Osasungintzarako aurrekontu murritzak eta datozen urteetan merkaturatuko diren kostu altuko sendagaien kopuru esanguratsua kontuan harturik, OTErako prozesu sendo eta gardenak izatea garrantzi handikoa da, kostu altuko sendagai hauen inguruko alderdi guztiak ondo aztertu eta interes-talde guztien ikuspuntuak aintzat hartzen dituena. Berriki merkaturatutako sendagaien inguruko hiru proiektu burutu dugu lan honetan, OTEaren alderdi desberdinak uztartuz. Lehenik, kalitate altuko informazio-iturri desberdinak konbinatuz (entsegu kliniko aleatorioak [EKA] eta mundu errealeko ebidentzia [MEE]), mieloma anizkuna tratatzeko karfilzomib erabiltzearen kostu-eraginkortasuna aztertu dugu. Bi informazio-iturri hauen indarra baliatuta, karfilzomib erabiltzea eskuragai dauden baliabideen esleipen egokia izan litekeela erakutsi dugu. Informazio-iturri egokiak izanda ere, litekeena da sendagai berritzaile hauek populazioari modu ez-eraginkor eta zuzengabean eskaintzea, eta hau da hain zuzen ere beste bi ikerketekin ikusi duguna. Lehenik, Ingalaterran osteoporosia tratatzeko sendagaien preskripzio-mailan desparekotasun esanguratsuak existitzen direla frogatu dugu. Desparekotasun hauek bereziki adierazgarriak dira denosumaben kasuan, kostu altuko sendagai berritzailea, zeinen preskripzio mailarik altuenak gabezia edo beharrik baxuena duten eskualdeetan biltzen diren. Bigarrenik, desparekotasun esanguratsuak ere existitzen dira insulina glarginaren biosimilarren erabilera mailan Ingalaterran, hauek sustatzeko gidak eta ekimenak izan badira ere. Honi lotuta, frogatu egin dugu insulina glarginaren biosimilarrak erabiltzearen ondorioz aurreztutako diru kantitatea erabilpen zabalago batekin aurrez litekeenaren proportzio txiki bat besterik ez dela. Bi ikerketa hauen emaitzen arabera, beraz, litekeena da baliabideen esleipena ez-eraginkorra eta ez-justua izatea, eta baliteke antzeko egoerak osasungintzako beste zeinbait alorretan existitzea. Laburbilduz, kasu askotan ebidentzia-maila zabala izan arren praktikan ikusitako baliabideen esleeipena ez-optimoa da.

According to the World Health Organization, the key goal of health systems is to improve the average level of the population health and to reduce health inequalities in the population. In order to realise this goal, health system decision-makers need to decide which health technologies to invest in and which not to. Health technology assessment (HTA) provides a framework for decision-makers to make resource allocation and priority setting decisions based on the existing evidence. Considering the increasingly tight healthcare budgets and the rich pipeline of high-cost, innovative drugs very likely coming to market in the next few years, it is crucial that a robust and transparent HTA process be undertaken to assess these drugs, evaluating all aspects of the disease and treatment and involving all stakeholders affected. We conducted three standalone projects analysing different aspects of recently launched innovative drugs. In our first study, we combined high-quality sources of evidence, both from the real-world and randomised controlled trials, to evaluate the cost-effectiveness of carfilzomib for treating multiple myeloma patients. By harnessing the power of these data sources, we demonstrated that the reimbursement of carfilzomib is likely to represent an efficient allocation of existing resources. Despite the availability of good sources of evidence, the real-world distribution and use of innovative drugs may not be efficient nor fair, and this is what we demonstrated with our two other studies. Firstly, we showed that significant inequalities exist in the distribution of anti-osteoporosis drugs in primary care in England. The most striking case was that of denosumab, a high-cost innovative treatment, with prescriptions disproportionately concentrated among the least deprived. Substantial inequalities also exist in the use of insulin glargine biosimilars in primary care in England, even though guidelines and initiatives to promote the use of biosimilars have been put in place. In this study we observed that the real-world savings realised from the use of insulin glargine biosimilars represents a small proportion compared with what could have been achieved should their uptake had been higher. The results of these two studies, therefore, show that resource allocation may not be efficient nor fair in the real world, and similar situations are likely to exist in other disease areas. In summary, even though in many cases ample evidence exists to assist healthcare authorities making resource allocation decisions, we have demonstrated that resource allocation in the real world may not be optimal.